今回は、小児の慢性ITPにおいて、ステロイドパルスを使用した報告です。こちらは台湾で行われた研究のようです。
Pulsed high-dose dexamethasone therapy in children with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura
ITPはかつて特発性血小板減少性紫斑病 or 免疫性血小板減少性紫斑病、その後、免疫性血小板減少症と呼び名が変わっています。
研究の概要
背景・目的
難治性の慢性ITPの小児において、高用量経口デキサメタゾンパルス療法の有効性を評価する。
方法
2〜5種類の通常の標準治療に対して難治性であった、7人の子供(5才以上16才未満)を、この試験対象とした。
デキサメタゾンを40 mg/m^2́/日(最大40 mg/日)の用量で4日間連続で経口投与した。
このサイクルを6か月間、毎月1回繰り返した。
結果
最初のサイクルの1か月後、血小板数の部分応答(50〜150 x10^9/L)が3人 (43%) で観察された。
第6サイクル終了時に、患者2人 (29%) は完全奏効 (>150×10^9/L) 、1人は部分奏効が認められた。
しかしながら、 1人の患者 (14%) のみが治療完了1年後に部分反応性のままであった。
結論
成人で観察されたものとは対照的に、この予備的研究は、高用量経口デキサメタゾンパルス治療が、慢性ITPの小児で一様に有効ではないことを示唆する。
考察と感想
７人のシングルアームの試験ですね。
本文を読んでいくと、少なくともIVIGやステロイドと言った標準的な治療を２回は受けていたようです。
今回のデキサメサゾン・パルス療法ですが、以下の治療レジメンだったようです：
Dexamethasone was given orally in a dose of 40 mg/m2 per day (max 40 mg/day) for 4 consecutive days as a cycle. The cycle was repeated every 4 weeks. Each patient received 6 consecutive cycles of therapy.
６ヶ月のレジメン終了時は、７人中２人が完全寛解、１人が部分寛解、残りの４人は反応性なし or 乏しいという結果だったようです。
まとめ
今回は、小児の慢性ITPにおいて、高用量のデキサメサゾンを投与した研究です。
サンプル数はかなり少ないですが、高用量のステロイドを投与した場合、７人中２名で完全寛解、１名で部分寛解という結果でした。
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