どのような条件であれば、小児ITPで無治療経過観察は可能か？[日本編]

今回は、日本の小児ITP患者において、血小板数と粘膜出血に基づいて、異なる治療方針でRCTを行い、その経過を報告しています。

 研究の概要

背景・目的

小児において、急性特発性血小板減少性紫斑病 (ITP) に対する最小限であり、必須となる治療を決定するため、血小板数と出血症状に焦点を当てて、RCTを行った。

方法

2000年に日本から報告された論文です。

対象となった小児は、

• 血小板数が<10,000/μL
• 血小板数が10,000〜29,000/μLかつ粘膜出血あり

のITPです。治療は、

• 1~2 g/kgの静脈内免疫グロブリン (IVIg) 投与、
• 経口プレドニゾロン (o‐PSL) (2 mg/kg, 2週間)投与
• 静注メチルプレドニゾロン (mPSL) (5 mg/kg, 5日間)
• 静注メチルプレドニゾロンパルス療法 (PmPSL) (30 mg/kg, 3日間)

のいずれかをランダムに割りつけています（グループ１）。

血小板数が10,000〜29,000/μLであるものの、粘膜出血のないITP患者は、経口PSL投与群または無治療群に無作為に割り付けた（グループ２）。

血小板数が30,000/μL以上の被験者においては、特異的治療をせずモニターした。

結果

グループ1では、 o‐PSLおよびmPSLと比較して、IVIGは血小板の回復は早い傾向にあった。

一方で、 mPSLやPmPSLは、o‐PSLよりも利点を示さなかった。

血小板の回復は、治療前の血小板数が > 10,000/μLの場合に良好であった。

さらに、血小板数<10,000/μLのある患者において、粘膜出血の有無は治療反応性に影響しなかった。

グループ2（血小板数 > 10,000/μLかつ粘膜出血なし）では、経口ステロイド（o‐PSL）の有無にかかわらず血小板増加が認められた。

結論

小児の急性ITPにおいて、血小板数 > 10,000/μLかつ粘膜出血がない場合、未治療で経過観察をするのも選択肢の１つである。

また、粘膜出血が明らかな場合に経口ステロイド（o‐PSL）での治療は可能であるが、特に血小板数が<10,000/μLの場合、 IVIGが最も血小板数の増加という点では優れているかもしれない。

考察と感想

よくデザインされた研究と思いました。この論文の通りですと、

• 血小板数 > 10,000/μL + 粘膜出血なし

→治療無しで経過観察も可能

• 血小板数 10,000〜29,000/μL + 粘膜出血あり
• 血小板数 <10,000/μL

→ ステロイドまたはIVIG。血小板が低い場合は、早期の血小板数の回復を目指すなら、IVIGのほうがよいかも。

という感じになりそうですね。しかし、「早期の血小板数の回復」を目指すことの是非は議論が分かれそうです。IVIG、ステロイド、無治療で比較した別の研究もあり、治療開始後数日以内の血小板数はIVIGがよかったですが、10〜30日でみると血小板数はかわらないというデータもあるようです。

まとめ

今回の研究は、小児ITPを血小板数と粘膜出血の有無でグループ分けし、さらに治療方針を比較したRCTでした。

「血小板数 > 10,000/μL + 粘膜出血なし」であれば、無治療経過観察も治療の選択肢になりそうです。一方で、これ以外のパターンに関して、治療の比較（無治療、IVIG、ステロイド）は、意見が分かれそうな印象です。

 

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